再生障碍性贫血由多种原因引起的骨髓造血功能减弱或衰竭，导致某些血液中某些重要的成分缺乏，从而出现贫血、出血、反复感染，以这些症状为主要表现的血液系统疾病。此病在医学上的表述是：骨髓造血功能衰竭，以外周血红系（血红蛋白、红细胞、网织红细胞）、粒系（中性粒细胞、单核细胞）、巨核系（血小板）一系两系或全系减少。
再生障碍性贫血的治疗主要分为支持治疗和针对性目标治疗。
（1） 支持治疗：可以说是治标，主要包括预防和治疗贫血、白细胞减少或血小板减少引起的相关并发症，如贫血、出血、感染等。治疗方法有：
1) 输血：如可输注红细胞、血小板或粒细胞分别纠正贫血、血小板减少和粒细胞减少；
2) 使用免疫调节剂：可以提高免疫力，增强机体抵抗力；
3) 日常的正确护理，减少感染和出血的机会。
（2） 针对性目标治疗：可以说是治本，通过补充和替代受损的造血干细胞，改善骨髓造血功能。主要治疗方法有骨髓移植、联合免疫抑制治疗、雄激素联合环孢素干预治疗等。
